La diabetes tipo 1 es una enfermedad autoinmune: el propio sistema de defensa destruye las células del páncreas que producen insulina (los islotes). Quienes la padecen dependen de por vida de inyecciones o bombas de insulina. Una de las líneas de investigación más prometedoras busca reponer esas células usando células madre.
¿En qué consiste la terapia?
El tratamiento en estudio, llamado zimislecel (de la farmacéutica Vertex), funciona así:
- Se parte de células madre pluripotentes, capaces de convertirse en cualquier tipo de célula.
- En el laboratorio se transforman en islotes completamente diferenciados, es decir, células que producen insulina.
- Se aplican mediante una infusión en la vena que llega al hígado, donde se alojan y comienzan a producir insulina.
- Los pacientes reciben medicamentos inmunosupresores para evitar el rechazo.
Los resultados
En junio de 2025, The New England Journal of Medicine publicó los resultados de la fase 1/2:
- 12 pacientes recibieron la dosis completa y se siguieron al menos un año.
- 10 de 12 (83 %) ya no necesitaban inyectarse insulina.
- Todos lograron una hemoglobina glucosilada (HbA1c) menor a 7 % y más tiempo con la glucosa en rango.
- Ninguno volvió a tener episodios de hipoglucemia grave.
- La mayoría de los efectos adversos fueron leves o moderados. Hubo dos fallecimientos que los investigadores consideraron no relacionados con la terapia.
¿Para quién sería?
En una primera etapa, para personas con diabetes tipo 1 de difícil control, que sufren hipoglucemias graves y no perciben cuando el azúcar les baja. Se calcula que podría beneficiar a unas 60 mil personas en Estados Unidos y Europa.
Lo que hay que tener en cuenta
- Requiere inmunosupresión de por vida, con sus riesgos. Por eso, por ahora, se reserva para los casos más graves.
- La fase 3 del estudio ya está en marcha y la empresa planea solicitar la aprobación en 2026.
- La investigación continúa con células “hipoinmunes” editadas genéticamente y con dispositivos de encapsulación que podrían evitar los inmunosupresores en el futuro.
Por primera vez, un tratamiento con células derivadas de células madre ha permitido que personas con diabetes tipo 1 dejen la insulina. Es un avance enorme, aunque todavía no es una cura disponible para todos.
- Reichman TW, et al. Stem Cell–Derived, Fully Differentiated Islets for Type 1 Diabetes. The New England Journal of Medicine. 20 de junio de 2025.
- University Health Network (UHN). Stem cell-derived therapy enables insulin independence in clinical trial for type 1 diabetes. 20 de junio de 2025.
- Vertex Pharmaceuticals. Vertex Announces Program Updates for Type 1 Diabetes Portfolio. 31 de marzo de 2025.
Este contenido es informativo y no sustituye la valoración de un profesional de la salud.
